廣開藥路之突破樽頸篇：申藥應急程序繁瑣 逃生門成效不彰

癌症和罕见病患者往往命悬一线，好不容易熬到针对性的新药发明，但从面世到顺利在香港注册，再引入公立医院药物名册让医生处方，以至到资助合资格病人服用这些贵药，动辄十年八载。为免重症患者等到死，「指定患者药物使用计划」赋予现行机制一些弹性，让病人可申请紧急使用未在港注册的药物，惟该计划的申请程序繁琐，需时漫长，令这道「逃生门」往往此路难通。有公立医院医生促请特区政府成立专责部门，酌情审批未在港注册的药物紧急使用，给病人一线生机。 ◆文/图：香港文汇报专题组 在香港现行的药物法例下，医生申请为病人使用未经注册的药物，尤其是海外新技术研发的处方药，可以通过「指定患者药物使用计划」（Named Patient Program）进行申请，然而申请手续繁复，药费、运送、储存等流程涉及的费用不菲，部分情况下，医生更由于担心要承担法律责任，加上程序繁琐，关关难过，造成障碍重重。 张太太约在2018年被诊断患有肺腺癌，病情受控两年后开始出现耐药性，需要更换新药，适逢日本研发一款新型标靶药莫博替尼（Mobocertinib），成为她的最后希望，惟该药当时还未获得美国FDA批准，亦无法在港注册。为求续命，张太太甘愿做「白老鼠」，透过「指定患者药物使用计划」申请紧急使用。 该药每月药费50万港元，张先生毫不犹豫支付，其主诊的临床肿瘤科专科医生区兆基第一时间为她申请并向药厂购药。区兆基表示，若要通过该计划从外地购入在港未注册的药物，通常有两种途径，一是通过香港代理或药厂在港公司入货，二是通过境外原厂购买，「第一个途径，费用相对较低。第二个途径，药价及运费都可能是天价，经常有病人实在无力承担而放弃，且亦非易事，因为不是所有药厂的公司政策都允许售药至该药未获注册的国家或地区。」 即使准售药来港 运输清关需时长 即使有幸获得药厂批准出售在港未注册的药物，也可能要面对漫长的运输和清关过程。区兆基指出，在新冠肺炎疫情前，海外药物输港通常需时一两个月，疫情下最长可达三四个月，「这些新药多数治疗危在旦夕的病人，他们怎能承受等了又等的折腾？最要命的是，食完一个疗程后，再补充第二批药，又要经历多一次刚才那个流程。」 癌患者病情恶化 白费50万元买药 张太太就在漫长的等待中消磨殆尽。区兆基无奈地说：「该药运来港途中，病人（张太）的病情不断恶化，最新病情已不再适合使用该药物。」药厂拒绝退款、退货，病人白白付了50万元却一场空。数月后，张太太与世长辞。 区兆基指出，根据该计划目前的规定，即使医生想申请同一款药物为多名病人治病，也不能捆绑式申请一批药，而是要逐一为每名患者申请，且药物不能转让予他人，「例如一名病人未等到药物来港已不治，他留下来的药是不能转让给另一名同病患者的。」 「致命伤」：医生要扛所有责任 他直言，「指定患者药物使用计划」成效平平，过去甚少有病人申请，原因除了计划太多条条框框外，另一「致命伤」就是有关的医生要扛起所有责任，若药物无效或病情恶化，患者家属有可能向医生追究责任，「谁能写包单，新药对所有人有效？一旦无效，病人家属或怪罪医生断症有问题，甚至误导病人等，要医生孭起所有责任。」 区兆基认为，该计划未能发挥「逃生门」效用、让病人有最后一线生机，建议特区政府取消该计划改为成立独立的审批程序，由特区政府或医管局担起责任，出面与各药厂沟通买药，而不是让医生去扛起所有责任。